한국노바티스가 허가 신청한 졸겐스마주가 첨단바이오의약품으로 허가됐다. 지난해 8월 첨단재생바이오법 시행 이후 두 번째 허가다.

졸겐스마주는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제로 첨단바이오의약품에 해당된다. 첨단바이오의약품은 살이있는 세포 및 조직이나 유전물질 등을 원료로 한 세포치료제·유전자치료제 등으로 첨단재생바이오법에 따라 장기추적조사 등 차별화된 안전관리, 연구개발·제품화 지원 등을 받을 수 있다.

졸겐스마주는 생존운동뉴런1 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환인 척수성 근위축증 환자에게 정맥으로 단회 투여하는 치료제이다.

환자는 기능을 하지 못하는 생존운동뉴런1 유전자 대신에 사람생존운동뉴런 유전자를 운반체로 전달받아, 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런 단백질을 만들 수 있게 된다.

이 약은 생존운동뉴런1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중에서 제 1형 척수성 근위출증 임상적 진단이 있거나, 생존운동뉴런2 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가됐다.

졸겐스마주는 첨단재생바이오법의 심사기준에 따라 품질과 안전성 및 효과성, 시판 후 안전관리계획 등에 대해 과학적으로 심사·평가됐다. 이번 품목 허가로 척수성 근위축증 환자들에게 새로운 치료 기회가 제공될 것으로 기대된다.